Este martes, la agencia del medicamento estadounidense (FDA) realizó el examen correspondiente a la revolucionaria edición genética CRISPR con el fin de determinar la efectividad del mismo.
Vertex Pharmaceuticals, con sede en Boston, y el suizo CRISPR Therapeutics, son los responsables del diseño de la terapia basada en la edición del genoma contra la dolorosa enfermedad de la sangre: la anemia de células falciformes, una malformación genética responsable de la deformación de los glóbulos rojos, una de las más frecuentes del mundo que afecta a millones de personas, 100.000 solo en Estados Unidos.
El tratamiento promete además mejorar las perspectivas de los pacientes de otra anemia congénita: la betatalasemia, que obliga a recibir transfusiones de por vida.
La anemia de células falciformes provoca que los glóbulos rojos, en lugar de la acostumbrada forma redonda, adquieran la silueta de una media luna, lo que hace que se atasquen en los vasos sanguíneos y provoquen dolores incompatibles con el desarrollo de una vida normal.
La audiencia se dedicó a determinar la eficacia de los métodos utilizados por Vertex y CRISPR Therapeutics, los mismos que resultaron exitosos en 29 de los 30 pacientes tratados, sin embargo, para los expertos, aún es posible realizar más comprobaciones.
Cabe destacar que, los responsables de Vertex planean hacer un seguimiento durante los 15 próximos años de los pacientes tratados para identificar posibles efectos secundarios.
