Equipo de científicos de la Universidad de Ciencias Médicas de Arkansas de Estados Unidos, tras una investigación, la cual fue dirigida por la investigadora Sue Griffin, se descubrió un nuevo fármaco potencial, denominado CBA2, para prevenir la enfermedad de Alzheimer en personas con el llamado “gen de la enfermedad”.
- ¿Qué es el gen de la enfermedad?
“Se estima que entre el 50 y el 65 % de las personas con alzhéimer han heredado el gen de riesgo APOE ε4, de uno o ambos padres. Se agrega que, las personas que tienen una copia del gen tienen tres veces más probabilidades de desarrollar la enfermedad, mientras que aquellos con dos copias (una de cada progenitor) tienen entre 12 y 15 veces más probabilidades de padecer alzhéimer”, según un artículo de la revista National Geographic.
La mayoría de las investigaciones sobre este trastorno en EE.UU. ha obtenido resultados poco prometedores, pues se han centrado en tratamientos que pueden eliminar las placas y ovillos del cerebro asociados con la enfermedad.
Se expone que han surgido pocos resultados en cuanto a los tratamientos que puedan eliminar las placas y ovillos del cerebro asociados a la enfermedad. No obstante, el problema de este tratamiento es que las personas con síntomas leves de alzhéimer han perdido la mitad o más de las neuronas responsables de la memoria y el razonamiento cuando comienza la intervención.
Sin embargo, el equipo de la investigadora Griffin cambió su enfoque direccionándose a hacia la prevención temprana mediante la detección del llamado “gen de la enfermedad y su subsiguiente supresión”.
“Ningún otro equipo de investigación ha encontrado un fármaco potencial específicamente para bloquear los efectos nocivos del APOE ε4 heredado”, enfatizo Griffin.
Se agrega que, en el 2018, el equipo logró mostrar cómo APOE ε4 impidió que las células cerebrales realicen la autofagia lisosomal con la que eliminan sus productos de desecho. “Esta alteración es responsable de la formación de placas y ovillos en el cerebro que son características de la enfermedad de Alzheimer. Nuestra serie de descubrimientos relacionados con APOEε4 y su papel perjudicial en la patogénesis del alzhéimer se encuentran entre los más impactantes de mis 50 años como científica”, declaró Griffin.
- Descubrimiento del fármaco candidato:
A través del uso de bioinformática y técnicas de modelado computacional, el equipo descubrió el sitio farmacológico en la proteína ApoE4. Sus hallazgos simulados se validaron en distintos sistemas in vitro e in vivo. El equipo llevará a cabo investigaciones preclínicas a mayor escala sobre el fármaco candidato, CBA2, además de probar otros posibles medicamentos.
“Nuestra esperanza es que las personas que tienen una o dos copias de APOE ε4 algún día tomen el medicamento y reduzcan significativamente su riesgo de desarrollar la enfermedad de Alzheimer”, subrayó Griffin.
