El equipo internacional de Alberto Kornblihtt, investigador del Instituto de Fisiología, Biología Molecular y Neurociencias (IFIBYNE), ha identificado y ensayado en células humanas en cultivo y en animales de laboratorio, una estrategia combinada que podría mejorar el efecto terapéutico del citado medicamento en pacientes con atrofia muscular espinal, enfermedad que en Argentina afecta a unos 400 niños.
“Nuestro trabajo confirma la posible aplicación de mecanismos moleculares básicos descubiertos por nuestro grupo durante los últimos 25 años y es un buen ejemplo de cómo el conocimiento básico es imprescindible para encontrar soluciones a temas de salud”, afirma Kornblihtt.
La atrofia muscular espinal (AME) afecta a 1 de cada diez mil nacimientos a nivel mundial. En consecuencia, los pacientes experimentan una pérdida progresiva de la fuerza muscular que puede afectar actividades esenciales como sostener la cabeza levantada, hablar, respirar, caminar y tragar.
Aunque la enfermedad es incurable, desde hace algunos años existe un tratamiento que mejora la función motora y la supervivencia de los pacientes mediante la aplicación de herramientas. El genetista y biólogo molecular estadounidense Phillip Sharp, Nobel de Medicina de 1993 e investigador del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT), en Cambridge, Estados Unidos comentó, “Es fascinante, abre nuevas preguntas fundamentales sobre la actividad de los genes y las relaciona directamente a los tratamientos médicos actuales”, afirmó.
A raíz de los resultados del trabajo, el grupo de Kornblihtt presentó una solicitud internacional de patente desde la oficina de transferencia tecnológica del CONICET, que trabaja en concordancia con la de la Facultad de Ciencias Exactas y Naturales de la UBA.
“Dado que tanto Spinraza como ácido valproico ya son medicamentos aprobados, la patente protegerá la combinación de ambos para uso médico en el contexto de ensayos clínicos”, añadió Kornblihtt. El nuevo estudio se ha publicado en la revista académica Cell.
Fuente: Agencia CyTA-Leloir / Bruno Geller
